Nabelschnurblut bei Zerebralparese - Welche Kinder profitieren besonders?

Zerebralparese: Hoher Bedarf an neuen Therapien

Die Zerebralparese (CP) zählt zu den häufigsten Ursachen für motorische Einschränkungen im Kindesalter. Derzeit stehen vor allem rehabilitative Maßnahmen zur Verfügung; eine kurative Therapie existiert nicht. In den vergangenen Jahren rückte der Einsatz von Nabelschnurblut (NSB) zunehmend in den Fokus, da experimentelle und klinische Studien positive Effekte auf die motorische Entwicklung zeigten.(1)


Klinische Daten zeigen relevante motorische Verbesserungen

In einem evidenzbasierten Übersichtsartikel ordnete Novak et al. den Einsatz von NSB bei CP der Kategorie "Do it" zu. (1)

Die Phase-1/2-Studie ACCeNT-CP untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von allogenem NSB bei Kindern mit CP. Primärer Endpunkt war die Veränderung im GMFM-66-Score (Gross Motor Function Measure). Die behandelten Kinder zeigten nach einem Jahr signifikante und klinisch relevante Verbesserungen gegenüber den erwarteten Verlaufswerten.(2)

Eine Metaanalyse individueller Patientendaten von über 340 Kindern bestätigte signifikante Verbesserungen der Motorik nach sechs und zwölf Monaten (Effektstärken 1,36 bzw. 1,42; p kleiner 0,05). (5) Diese Werte lagen über der minimal klinisch relevanten Differenz (MCID). Zum Vergleich: reine Rehabilitationsmaßnahmen erreichen Effektstärken zwischen 0,07 und 0,43. (6)

Die Therapie wurde insgesamt gut vertragen; Nebenwirkungen waren überwiegend mild und behandelbar. (2)

Als mögliche Wirkmechanismen werden myelinisierende, konnektivitätsfördernde und parakrine Effekte diskutiert. (3) (4)


Dosis und Alter beeinflussen das Therapieansprechen

Studien zeigen einen dosisabhängigen Effekt: Kinder, die höhere Zellzahlen (größer gleich 1,98 x 10 hoch 7 Zellen/kg KG) erhielten, erreichten signifikant bessere Ergebnisse im GMFM-66-Score als Kinder mit niedrigerer Dosis oder Placebo. (3) Auch eine Zellzahl größer gleich 5,0 x 10 hoch 7 Zellen/kg KG war mit einem klinischen Ansprechen assoziiert. (5)

Besonders deutlich profitieren jüngere Kinder unter drei Jahren. (5) (7) Ein geringerer initialer motorischer Schweregrad (GMFCS I-III) ist ebenfalls mit besseren Therapieergebnissen verbunden. (2) (3)


Australien: Erste Anwendung außerhalb klinischer Studien

Im April 2025 wurde in Australien erstmals ein Kind mit CP außerhalb einer klinischen Studie mit eigenem eingelagerten NSB behandelt. Die Anwendung erfolgte über ein behördlich geregeltes Sonderzugangsprogramm und gilt als wichtiger Schritt in Richtung klinischer Verfügbarkeit. (8)


Weiterer Forschungsbedarf

Trotz vielversprechender Daten befindet sich die NSB-Therapie weiterhin im klinischen Entwicklungsstadium. Eine internationale Phase-3-Studie mit rund 250 Kindern zum Einsatz von hochdosiertem allogenem NSB ist in Planung.
Bedeutung für werdende Eltern

Die aktuelle Studienlage legt nahe, dass eingelagertes autologes oder allogenes Nabelschnurblut bei bestimmten neurologischen Erkrankungen künftig eine zusätzliche therapeutische Option darstellen könnte. Die Forschung entwickelt sich insbesondere im Bereich frühkindlicher Hirnschädigungen dynamisch weiter.


Quelle: Industrie-Symposium "Perinatal Stem Cells Therapies in Paediatric Neurology - Moving from Hype to Real Hope", EACD und IAACD-Kongress, Juni 2025, Heidelberg.
Mit freundlicher Unterstützung von Vita 34 (FamiCord AG, Leipzig).


Literatur
1.Novak I et al. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020;20(2):3.
2.Sun JM et al. Dev Med Child Neurol. 2022;64(12):1477-1486.
3.Sun JM et al. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2077-2078.
4.Zhang L et al. J Magn Reson Imaging. 2021;53(1):251-258.
5.Finch-Edmondson M et al. Pediatrics. 2025;155(5):e2024068999.
6.Oeffinger D et al. Dev Med Child Neurol. 2008;50(12):918-925.
7.Min K et al. Stem Cells. 2013;31(3):581-591.
8.Cerebral Palsy Alliance, Australien, 2025.


Abkürzungen
CP - Zerebralparese
NSB - Nabelschnurblut
GMFM-66 - Gross Motor Function Measure-66
GMFCS - Gross Motor Function Classification System
MCID - Minimal Clinically Important Difference
KG - Körpergewicht
EACD - European Academy of Childhood Disability
IAACD - International Alliance of Academies of Childhood Disability